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[财经] “基因剪刀”不乱剪 台美研究视网膜病变等治疗可望突破 - 201105-10

科技部今天(5日)指出,台北荣总邱士华医师进行跨国研究,开发出“新式基因精准编辑治疗创新平台”,运用奈米球及奈米探针技术,将现行的“基因编辑CRISPR/Cas9技术”升级,对血液疾病、视网膜病变带来新兴治疗方向。

临床上最常见的血液疾病为镰状贫血和β-地中海贫血,就是因为β-球蛋白基因(HBB)突变,目前临床治疗仅能借由输血或骨髓移植等方式来达到控制或减缓病征,无法根治,但基因编辑技术的进步有机会治疗此病症。

台北荣总邱士华医师结合阳明大学、美国加州大学洛杉矶分校(UCLA)进行奈米生技医疗相关研究,他们运用奈米球及奈米探针技术,将2020年诺贝尔化学奖得主开发的“基因编辑CRISPR/Cas9技术”升级;他形容,CRISPR/Cas9就像一把“基因剪刀”,可剪去不好的基因,而奈米球及奈米探针技术可以帮助降低“剪错”基因的脱靶效应,安全性也增加。邱士华说:‘(原音)最重要的是,基因治疗最怕副作用,就是修到不该修的地方,我们的方式是可以用奈米的方式,将具有修饰的酶,将这个活性酵素直接送进去,减少非常多复杂的步骤,更增加效率。’

邱士华也说,此技术对血液疾病、视网膜病变带来新兴治疗方向,目前已进入大型动物实验阶段。他说:‘(原音)我们目前是做完临床前期、小鼠的试验,目前是跟美国合作,特别是大型动物实验,像是猪,那我们希望将来可以到灵长类实验,我们希望是在台湾,现在已经在进行了。’

科技部次长谢达斌指出,相关成果已于今年10月23日发表于顶尖期刊(***Science Advances***),目前正积极申请国内外专利,这也显示台湾优质医疗获国际高度肯定,只有厚植基础医学研究能力,才是国力之本,科技部将持续支持。
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